七七徒劳七有,功,零之做伴谁才,现，科学释义落实
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《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于1月1日起正式实施。1月2日，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂易来克®（甲磺酸贝舒地尔片）在广州开出首张处方。在最新医保政策下，患者将进一步减轻用药负担，推动治疗关口前移。
cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
图为现场开医保首方画面
“cGVHD是异基因造血干细胞移植患者术后面临的‘次生灾害’，若未进行及时防治和长期规范管理，将严重影响术后生存时间和生命质量。”南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长、南方医科大学南方医院终身教授、中华医学会血液学分会副主任委员刘启发教授介绍：“去年国家医保局于12月9日举办了2024年国家医保药品目录解读活动，重点列举了9个具有代表性的品种，这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白。其中包括cGVHD治疗领域ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。如今，随着新版医保目录正式落地实施，该创新疗法也将惠及更多患者，期待更多cGVHD患者能实现尽早治疗以及针对纤维化的规范化管理。”
据悉，本次医保首方获益患者在接受异基因造血干细胞移植后，一直存在关节问题，起初没有在意，后在复查过程中确诊为cGVHD，但好在发现及时，没有进展到严重阶段。这次新版医保目录落地中有创新cGVHD药物，患者表示这将极大减少治疗费用，尽早用上创新疗法。
对此，刘启发教授强调：“由于许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，有50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度。因此，cGVHD管理应‘早’字当先，及时识别症状、及时诊断、在早期阶段及时治疗，可以有效降低疾病发展至重症的几率。尤其是在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法有着巨大的需求。”
此外，在治疗层面，现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。刘启发教授指出：“当前，cGVHD的治疗目标和核心围绕‘纤维化’问题。一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地逆转纤维化。随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，cGVHD治疗步入‘双管齐下’时代，此类疗法拥有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制。同时，实现维持免疫稳态的价值在于能够治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾。”
采写：南都记者 曾文琼
实习生：何延锋