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孩子处在成长发育阶段，需要副作用小的治疗方案。
新版医保目录1月1日起正式实施。在2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。
作为全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片日前在上海开出首张处方。在最新医保政策下，cGVHD患者将进一步减轻用药负担，尽早实现规范管理。
国家儿童医学中心上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心造血干细胞移植科主任王晓东教授指出：“本次新版医保目录纳入了许多‘全球新’创新疗法，包括异基因造血干细胞移植后cGVHD这一重要并发症管理的创新药物ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。此举将进一步减轻患者治疗过程中的经济压力，帮助更多cGVHD患者实现尽早启用创新治疗达成规范化管理的目标。”
此次医保首方青少年患者在接受异基因造血干细胞移植后一年多后发生了胳膊难以伸直的情况，进而皮肤出现干皮、硬皮症状，经确诊为cGVHD。患者家长表示：“我们知道这个病的治疗是一个很漫长的过程，而且他正处在成长发育阶段，我们非常需要副作用小的治疗方案。这次cGVHD创新疗法进医保对我们来说是惠民的大事，既减轻了治疗负担，也让我们可以尽早用上创新药，压力会小很多。”
cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已达中至重度，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
王晓东教授强调：“当前cGVHD的管理仍需要攻克一些关键节点，首先许多移植患者在术后管理中更多地聚焦于移植原发病，容易忽视并发症相关症状。且cGVHD的早期症状并不明显，患者容易错过最佳诊疗时机，加剧病情进展。早筛早诊早治是cGVHD管理‘黄金准则’，有助于延缓疾病进展，降低重症几率。其次在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法有着巨大的需求。”
现有治疗药物大部分聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。王晓东教授指出：“纤维化是cGVHD的核心问题和治疗难点，免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD治疗目标的核心。目前cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化。另一方面对于发生纤维化的组织和器官，需要选择能够有效逆转纤维化的靶向药物。创新疗法的价值还在于治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾。”
新民晚报记者 左妍
题图来源：采访对象提供
栏目编辑：郜阳